Aktualności | Przełom z Gliwic. Pierwsza na świecie pacjentka z twardziną układową otrzymała eksperymentalne komórki CAR-T

Czasem medycyna robi krok, który wyznacza kierunek na lata. Tak właśnie stało się w Gliwicach. Zespół Narodowego Instytutu Onkologii jako pierwszy na świecie podał chorej na twardzinę układową eksperymentalne allogeniczne komórki CAR-T – terapię dotąd zarezerwowaną dla ciężkich nowotworów krwi.

To wydarzenie, które otwiera nowy rozdział w leczeniu chorób autoimmunologicznych.

Pierwszy taki zabieg na świecie – i to w Gliwicach

W ramach badania klinicznego fazy I, sponsorowanego przez Bristol-Myers Squibb, 44-letnia mieszkanka województwa śląskiego jako pierwsza na świecie otrzymała allogeniczne komórki CAR-T w leczeniu twardziny układowej. To przewlekła, ciężka choroba autoimmunologiczna prowadząca do włóknienia skóry i narządów wewnętrznych oraz stopniowego uszkodzenia naczyń krwionośnych.

Gliwicki Instytut to jeden z pionierskich ośrodków CAR-T w Polsce. W leczeniu nowotworów hematologicznych zastosowano tu już 74 takie terapie. Jednak dotąd były to komórki wytwarzane z materiału pobranego od pacjenta.

Tym razem podano CAR-T przygotowane zupełnie nową metodą – pozyskane od dawcy.

CAR-T: technologia, która zmienia reguły gry

– CAR-T to najbardziej zaawansowana forma immunoterapii komórkowej. Polega na pobraniu limfocytów T i wszczepieniu im genu, który pozwala rozpoznawać określone białka chorobowych komórek – wyjaśnia prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w gliwickim oddziale NIO.

Dotąd terapia była stosowana wyłącznie u pacjentów z nowotworami krwi – chłoniakami i białaczkami. Ale intensywne badania pokazują jej ogromny potencjał także w leczeniu chorób autoimmunologicznych: tocznia, miopatii zapalnych czy właśnie twardziny układowej.

– Nawet u pacjentów, którzy przeszli wiele nieskutecznych terapii, pojedyncza infuzja CAR-T może doprowadzić do spektakularnej poprawy, a niekiedy – do wyleczenia – podkreśla prof. Giebel.

Allogeniczne CAR-T – gotowe, szybsze, przełomowe

W klasycznej wersji komórki CAR-T wytwarza się z materiału pobranego od pacjenta. To proces czasochłonny, skomplikowany i bardzo obciążający dla systemu ochrony zdrowia. Dlatego tak duże nadzieje budzą komórki allogeniczne – pozyskane od zdrowych dawców.

– Mogą znacznie przyspieszyć leczenie, bo są dostępne od ręki, choć wymagają dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby uniknąć odrzucenia – zaznacza prof. Giebel.

Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach bierze udział w jednym z pierwszych na świecie badań dotyczących takiej terapii w chorobach autoimmunologicznych.

Pacjentka w dobrej formie. Kolejna już czeka

44-letnia kobieta, która jako pierwsza otrzymała eksperymentalne CAR-T, po dwóch tygodniach obserwacji wróciła do domu. Teraz pozostaje pod stałą opieką lekarzy Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu – ośrodka, który zakwalifikował ją do leczenia i współprowadzi badanie razem z NIO.

– Kryteria kwalifikacji są bardzo restrykcyjne. Terapia może być podana pacjentom z szybko postępującą, źle rokującą chorobą, niewrażliwą na standardowe leczenie – wyjaśnia dr Aleksandra Zoń-Giebel, kierownik bytomskiego oddziału reumatologii.

Reumatolodzy z Bytomia zakwalifikowali już kolejną osobę z twardziną układową. Jej infuzję zaplanowano jeszcze w tym miesiącu.

(mat. NIO/kik)